脐血是宝宝出生、脐带结扎断离之后残留在脐带和胎盘中的血液。1988年，法国一名医生以移植脐血的方式挽救了一名范可尼贫血患儿，其作用开始被人们认知。其实呢，脐血中不仅仅含有造血干细胞，还有许多其他的干细胞类型，而间充质干细胞（MSC）就是其中的一员。那么，脐血间充质干细胞（MSC）有什么特点呢？脐血MSC在疾病治疗上又发挥着什么样的作用呢？

输注MSC主要通过产生的细胞因子和生长因子来达到治疗效果，而脐血作为间充质干细胞的重要来源，科学家们已经发现了脐血MSC的独特的免疫相关信号通路的表达，在细胞因子普的分泌上，区别于其他来源的间充质干细胞，这也意味着，脐血间充质干细胞有着独特的免疫调节功能。科学家通过评价106种细胞因子的表达，发现MSC均分泌丰富的TSP-1、TSG-14、TIMP-1、IL-8、IL-6、CXCL1、GIF和IGFBP3。然而，CCL2在脐血MSC中的表达明显高于脐带MSC。这说明，脐血MSC是有着独特的功能潜力的，这也为脐血MSC在临床疾病的治疗上提供了分子学基础。

既然脐血MSC有着独特的优点，它在疾病的治疗上有着怎样的应用呢？

感音神经性听力下降（SNHL） 是人们最常见的感觉功能障碍性疾病〔１〕，根据发病原因，可分为遗传因素、获得性因素和特发性因素。无论是何种原因所导致的感音神经性听力下降，一旦发生便不可逆转，患者的听力水平可能会逐渐从轻度耳聋进展至重度或极重度耳聋〔2〕。使用助听器或植入人工耳蜗是目前 ＳＮＨＬ最常见的治疗方式，但这种治疗方式并不能从根本上逆转耳部潜在的病理改变。〔3〕

（图A：脐血治疗前、后脑白质平均各项异性分数值变化）

近年来，采用干细胞移植的方式来修复受损内耳备受关注。而且，最新的临床研究表明，静脉输注脐血间充质干细胞（MSC）可通过血液循环到达耳蜗，分布在耳蜗的螺旋神经节区域，其临床安全性得到了证实，而且疗效确切〔3，4〕。

科学家Chio及其同事〔5〕首先在患有SNHL的小鼠中静脉输注了人脐血MSC，结果发现耳部螺旋神经元的形态得到改善，而且数量增加，个别小鼠还出现耳蜗毛细胞的再生。输注５周之后，小鼠的听觉脑干诱发电位阈值明显下降，这提示内耳听力得到了改善。后来，科学家Baumgartner及其同事在自体脐血 ＭSC静脉输注治疗儿童获得性SNHL的Ⅰ期临床试验中〔６〕也证实了其安全性和有效性，有11例患有SNHL的儿童进行了脐血MSC移植，其中，５例患儿在移植１个月后听觉脑干诱发电位阈值降低，这意味着毛细胞、Corti器和螺旋神经节得到一定程度的修复；另外，３例阈值改善的患儿中，主管听觉的脑白质结构的平均各项异性分数值有所增加，这说明脑白质发生了髓鞘化，听觉传导通路的完整性得到恢复(图A)。而且在注射时没有发生注射相关不良反应，一年之后进行随访，也没有全身严重不良反应的发生，这再次证明了脐血MSC治疗SNHL安全有效。

参考文献：

[1] The epidemiology of hearing impairment in an Australian adult population. DH Wilson,PG Walsh,L Sanchez. International Journal of Epidemiology . 1999

[2] Stem Cell Therapy for the Inner Ear[J] . Takayuki Okano,Matthew W. Kelley.  Trends in Amplification . 2012 (1)

[3] Safety of Autologous Umbilical Cord Blood Therapy for Acquired Sensorineural Hearing Loss in Children. Baumgartner LS,Moore E,Shook D,et al. J Audiol Otol . 2018

[4] Clinical safety and efficacy of autologous bone Marrow-Derived mesenchymal stem cell transplantation in sensorineural hearing loss patients. LEE H S,KIM W J,GONG J S,et al. J Audiol Otol . 2018

[5] Hearing restoration in a deaf animal model with intravenous transplantation of mesenchymal stem cells derived from human umbilical cord blood[J] . Mi Young Choi,Sang Won Yeo,Kyoung Ho Park.  Biochemical and Biophysical Research Communications . 2012 (3)

[6]Safety of Autologous Umbilical Cord Blood Therapy for Acquired Sensorineural Hearing Loss in Children. Baumgartner LS,Moore E,Shook D,et al. J Audiol Otol . 2018

[7]Human mesenchymal stromal cell therapy for damaged cochlea repair in nod-scid mice deafened with kanamycin[J] . Simone Bettini,Valeria Franceschini,Laura Astolfi,Edi Simoni,Benedetta Mazzanti,Alessandro Martini,Roberto P. Revoltella.  Cytotherapy . 2018 (2)