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【丁香园】方建培教授:脐带血是人类的宝贵生物资源

方建培教授

方建培   
现任中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任,小儿血液专科主任,中山大学博士研究生导师,教授,主任医师
国家儿童医学中心血液肿瘤专科联盟副主委;中华医学会医疗鉴定专家库成员;中华医学会儿科学分会委员、基层儿科发展委员会主委、肿瘤筹备组副组长;广东省医学会儿科学分会前任主任委员、分会血液专业学组组长。中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员;中国优生科学协会儿科临床与保健分会常委。
《小儿血液与肿瘤杂志》副总编,《中华儿科杂志》、《中国实用儿科杂志》、《中国小儿血液与肿瘤杂志》等编委。2003 年被中山大学定为「千百十工程」培养人才。2006 年被广东省定为「千百十培养人才」。共发表学术论文 200 余篇,参加专著、教材编写 10 余本。



随着时间的推移,在业内专业人士及社会各界的共同努力下,脐带血这一重要生物资源的价值已在全球范围内得到了越来越多的关注和高度重视。


近日,围绕脐带血相关话题,丁香园与广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授进行了深入交流。



脐带血流失

是国家宝贵生物资源的巨大浪费


所谓脐带血,是胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集的血液,具有重建人体造血和免疫系统的功能,目前已用于多达 80 余种疾病的治疗和研究。最新统计数据显示,2019 年广东省全省新生儿出生人数 157.7 万人,其中只有 3.8% 的产妇捐献或自存了脐带血,流失率高达 96.2%。 



「脐带血流失,是国家宝贵生物资源的巨大浪费。」方建培教授如是说。他还指出,「目前,意识缺失是导致脐带血资源流失的首要原因。要保护脐带血资源,做好大众的脐带血教育是关键。」 

据了解,脐带血的捐存分三种情况: 
◆ 第一种情况:定制新生儿脐血,即前一胎已有疾病需要通过脐带血进行救治,无论如何需要自体保存脐带血; 
◆ 第二种情况:如果家族中以往发生过可用脐带血治疗的疾病,但不是「定制」的新生儿脐血,1/4 机会配型相合,建议选择自体保存脐带血; 
◆ 第三种情况:健康个体,可根据个人需求和经济状况,选择自体留存储备,或者捐赠给公共库,让脐带血可以帮助到更多人。 

「无偿捐赠脐带血,是给社会奉献一份爱心;付费存储脐带血,是给自己和家人多一种选择。」方建培教授认为,无论选择哪种方式,只要把脐带血保留下来,对个人和社会都是有价值的。



自存了脐带血

该用时数量却不够


有人说,脐带血中造血干细胞数量太少,并不足以支撑治疗。对于这种担忧,方建培教授坦言,如果是把脐带血当做「营养细胞」来用,细胞数量多少并不是问题;而作为「种子」利用,则需要一定数量的细胞数才能发挥作用,确实存在这方面的问题。 

据了解,「种子」和「营养支持」是脐带血造血干细胞最主要的两个功能,作为「种子」其能够在人体中起到终生的支持作用,包括一些恶性病和一些非恶性病,主要是和造血系统有关的一些疾病。作为「营养支持」,能用于一些免疫性疾病、感染性疾病,或者是跟环境改变有关的疾病,这些疾病导致人的身体出现了各种各样的状况,这时候可以用同时含有多种来源细胞(例如免疫细胞、间充质细胞等)的脐带血帮助机体度过难关。 



对「种子」不足的问题,方建培教授还指出,「近年来随着研究的深入进展,这个问题已经找到了一些解决之法,比如使用双份脐血、单份脐血的体外扩增、辅助植入、植入后用间充质干细胞等等。」除此之外,目前国外已有学者将脐血中分离出的 CD133+ 细胞或者 CD34+ 细胞进行扩增,然后用于血液系统疾病的治疗,且由此研发的两款产品已在前期临床试验中取得了良好的疗效,未来前景备受期待。 

可以预见的是,一份自存的脐带血,在将来更先进的扩增技术支持下,不仅完全足够本人使用,还能成为家人的坚实后盾。正如方建培教授所说,「造血干细胞扩增技术的进步,有望大幅提升脐带血行业的潜力,能让脐血公共库和家庭库同时受益。」



脐带血像一座宝藏

更多价值正被挖掘


除了利用脐带血干细胞做造血干细胞移植这种已获批准可在临床广泛应用的用途,如今脐带血更多的价值正在被越来越多的临床前和临床研究所挖掘,比如利用脐带血里的自然杀伤细胞(NK 细胞)、淋巴细胞等治疗一些疾病,探索自闭症、脑瘫以及新冠肺炎治疗等等。 

以新冠肺炎的治疗为例,方建培教授介绍道,「近期美国 MD Anderson 癌症中心的一项临床研究显示,脐带血来源的调节性 T 细胞(T-reg 细胞)能够显著改善 COVID-19 新冠肺炎引发的急性呼吸窘迫综合征(ARDS)患者的病情。」据悉,为进一步验证该研究的结论,一项名为 RESOLVE(即调节性 T 细胞输注治疗新冠肺炎肺损伤)的随机安慰对照试验已经启动。 



此外,在如今精准医疗的大背景下,基因疗法成为治疗各种疑难疾病的研究热点和未来趋势。所谓基因治疗,是将外源正常基因或有治疗作用的基因导入患者靶细胞,以纠正或补偿基因的缺陷和异常从而达到治疗疾病的目的。脐带血干细胞是一种多能干细胞,不仅有重构造血免疫系统的潜能,而且可诱导分化为多种人体组织细胞,因此是基因治疗的极佳靶细胞。目前已有越来越多的学者关注该领域、越来越多的研究涉足该方向,相信不久的将来,一定会有重大突破成果问世,从而造福于广大患者。 

「虽然近年来我国在脐带血领域取得了一定的成绩,但与日本等在脐带血领域发展水平领先的国家相比,我们仍有很大的差距。要想跟上他们的前进脚步,今后就需要从民众科普、基础研究、临床实践等各个环节持续加大推进力度。」方建培教授表示,希望更多人能够从自身做起,留存或捐献脐带血,用实际行动保护这一人类宝贵生物资源;同时希望更多学者关注、加入脐带血领域,共同努力推动国内脐带血行业的发展。



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