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又一例家庭库脐带血移植宣告成功, “三胎”妹妹用脐带血救血液病姐姐

    时光倒退至2013年初,正在读小学的珠珠(化名)在毫无征兆的情况下发生口鼻反复出血,最初被怀疑为是免疫性血小板减少症,采用常规输血和药物治疗均不理想,最终被确诊为重症再生障碍性贫血。
    再生障碍性贫血简称再障,是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合症,以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征,临床以贫血、出血和感染为主要表现。造血干细胞移植是唯一有效根治的手段。
    生命之花还未绽放,却有可能凋零,父母的锥心之痛可想而知。尽管珠珠有一个弟弟,但是弟弟的骨髓配型和珠珠只有2/10。就在珠珠父母一筹莫展、迷惘无助之时,珠珠的主治医生苏州大学附属儿童医院血液科胡绍燕主任,建议珠珠父母可以考虑生三胎保存其脐带血。像珠珠这种采用亲缘脐带血造血干细胞救助直系亲属的情况,配型成功率更高、效果更好。不仅如此,脐带血造血干细胞具有采集安全无痛、无污染、免疫原性弱、移植排异反应小、再生和修复能力强的特点,如果是自体脐带血造血干细胞移植,无需配型,则可以让患者得到最快速的救治。
    胡绍燕的建议让珠珠的父母重新看到了救助女儿的希望。2018年2月,珠珠妈妈顺利生下三宝,并将这份珍贵的脐带血保存脐血库。不久,传来喜讯:经检测,珠珠与妹妹脐带血造血干细胞HLA基因型呈10/10相合,完全匹配。这是一份异常珍贵的生命礼物!25日上午9时许,经过复苏程序的脐带血造血干细胞缓缓输入珠珠的体内。
    据胡绍燕介绍,脐带血作为一份珍贵的医疗资源,正在被越来越多的人认可,全相合的亲缘脐带血造血干细胞对于患者当前的病症来说,更是弥足珍贵。
    自第一例脐带血移植治疗范可尼贫血发展至今已近30年的临床历史。世界范围内以脐带血造血干细胞移植作为有效治疗手段的临床案例逐年增加。像珠珠这样亲缘脐带血应用的案例也有很多,美国血液年会上的报告曾指出过,亲缘间脐带血移植的成功率会更高。
  脐血存储,助推临床技术的向前发展  
    然而,与幸运的珠珠不同的是,我国目前仍有500万血液病患者正在等待造血干细胞的移植,且每年以4万的数字在增长,其中一半是儿童,然而每年仅有约0.03%的患者能有幸得到造血干细胞的治疗。这某种程度上体现了整体医疗资源分布不均,以及民众对造血干细胞的价值了解不足的现状。北京儿童医院血液中心主任吴敏媛教授指出,针对儿童的重大疾病,像造血干细胞移植这样成熟有效的医疗技术,需要进一步发挥其作用。
    脐带血可治疗多种疾病
    脐带血富含造血干细胞,作为造血干细胞的重要来源。脐血移植现已成为临床成熟有效的治疗方法,是患者重生的希望。2017年2月份原国家卫生计生委(现卫健委)办公厅最新发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》中明确规定了其适应症:脐带血造血干细胞移植技术适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病;再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等非恶性疾病;以及用于治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等。
    中国脐带血储备及高质量标准可满足临床需求。目前,国内共有7家合法执业的脐带血造血干细胞库,行业累计储存脐带血造血干细胞超过100万份。
    山东省脐血库一直以来以高标准、严要求来保障脐带血的采集和高质量储存,并为临床提供了高质量可靠的造血干细胞来源,满足了国家生物科技发展的需要,也促进了脐带血治疗技术更好地服务于全民健康。